Cercetătorii au făcut un pas important în tratarea cu celule stem a bolii Huntington

O echipă de cercetători de la UC Davis Institute for Regenerative Cures a dezvoltat o tehnică pentru utilizarea celulelor stem în tratarea unei anomalii genetice specifică bolii Huntington, o tulburare ereditară a creierului care provoacă  mişcări progresive necontrolate, demență și moarte. Boala Huntington afectează mai mult de un sfert de milion de americani. Tulburarea poate fi transmisă genetic prin intermediul familiei, chiar dacă numai unul dintre părinți are gena huntingtin anormală.

„Pentru prima dată s-a reușit eliberarea din celulele stem direct în neuroni a unor secvențe succesive de inhibare a ARN-ului, reducându-se astfel semnificativ sinteza de proteine anormale huntingtin”, afirmă Jan A. Nolta, investigator principal al studiului și director al UC Davis Institute for Regenerative Cures. „Echipa noastră a făcut o descoperire care oferă familiilor afectate speranța că terapia genetică poate să devină realitate într-o bună zi.” Boala Huntington poat fi tratată medicamentos, însă în prezent nu există tratamente pentru declinul fizic, mental şi comportamental al bolnavilor. Jan Nolta şi alţi experţi cred că cea mai bună şansă de a stopa progresia bolii este reprezentată de reducerea sau eliminarea mutației proteinei huntingtin (htt), proteină care se găsește în neuronii persoanelor bolnave. Tehnologia inhibării ARN-ului (ARNi) pe cobai s-a dovedit a fi foarte eficientă în reducerea nivelului de proteine htt şi de a contracara simptomele bolii.

Cercetătorii de la UC Davis au arătat pentru prima dată ca secvențele de ARN inhibitor pot fi transferate direct din celulele donatorului în celulele bolnavului, având scopul de a reduce sinteza proteinelor nedorite din gena mutantă. Pentru a transfera secvețele de inhibare a ARN-ului în celulele bonavilor, echipa de la UC Davis a intervenit genetic asupra celulelor stem mezenchimale (CSM) derivate din măduva osoasă a donatorilor umani. Pe parcursul ultimelor două decenii, Nolta și colegii ei au arătat faptul că celulele mezenchimale sunt niște vehicule sigure şi eficiente pentru a livra enzime şi proteine către alte celule. Mai mult, Nolta a constatat că celulele mezenchimale pot de asemenea transfera moleculele de ARN direct din celulă în celulă, în cantităţi suficiente pentru a reduce cu peste 50% nivelurile de o proteină mutantă din celulele țintă. Aceasta este o descoperire care înainte nu a fost niciodată raportată şi oferă o mare promisiune pentru o varietate de tulburări. Astfel, tehnicile adoptate de cercetătorii de la UC Davis pot reprezenta mari speranțe în lupta împotriva unor forme de scleroză laterală amiotrofică ( boala Lou Gehrig), boala Parkinson sau altele.

Sursa